Réponses à des questions fréquentes

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Réponses à des questions fréquentes de patients et de parents sur la recherche en pédiatrie

Pourquoi les essais cliniques sont-ils nécessaires ?

Les études précliniques réalisées d’abord sur des cultures cellulaires (in vitro) puis chez l’animal (in vivo), bien qu’indispensables, ne sont pas suffisantes pour connaître parfaitement les actions du produit dans l’organisme humain. Bien que présentant des similarités avec d’autres espèces vivantes, le corps humain obéit à ses propres règles et à son propre fonctionnement, ses propres caractéristiques et ses propres réactions en présence d’un produit qui lui est inoculé. Il est donc impossible de prédire parfaitement toutes ses réactions sans tester le produit en condition « grandeur nature » sur des personnes.

Qu’est ce qu’une phase dans un essai clinique ?

Les essais cliniques  nécessaires à la démonstration d’une efficacité thérapeutique d’un médicament avant sa commercialisation sont divisées en 3 phases  (voir la figure à droite).

Chacune de ces phases obéit à des règles propres en termes de méthodologie, ou de nombres de patients à inclure.

Chaque phase permet de répondre à des questions spécifiques et de plus en plus fines (phase I : toxicité, tolérance et doses à délivrer, phases II et III : efficacité sur la maladie, effets secondaires…).

Qu’est-ce que le tirage au sort dans les essais cliniques ? A quoi sert-il ?

Les patients participant aux deux derniers types d’études (les recherches dites biomédicales) peuvent faire l’objet d’un tirage au sort (on parle alors d’essai clinique « randomisé ») afin de bénéficier de l’une ou l’autre des stratégies médicales à comparer dans le cadre de l’étude.
Ce tirage au sort interdit que ce soit le médecin ou le patient qui choisissent le traitement. Cela pour éviter que des raisons non scientifiques viennent interférer sur les résultats de l’étude. Par exemple, le médecin pourrait choisir l’un ou l’autre des deux traitements à comparer en fonction de l’état de gravité du malade. En donnant le produit qu’il pense être plus efficace toujours aux patients les plus gravement atteints et celui qu’il pense être le moins efficace aux patients les moins affectés.

En recherche, lorsque l’on veut répondre à une question (une hypothèse), on ne doit modifier qu’un seul paramètre à la fois pour pouvoir comparer l’action de ce paramètre (ici le traitement qui peut prendre 2 formes) , toutes les autres conditions dans les 2 groupes de l’étude devant être égales par ailleurs (les 2 groupes devant être homogènes l’un par rapport à l’autre en termes de gravité d’atteinte, d’âge, de sexe…).

Dans notre exemple, 2 paramètres en même temps sont modifiés dans chaque groupe : le traitement et le degré de gravité de la maladie. Et dans ces conditions, on ne pourrait pas conclure quant à l’efficacité relative des produits, c’est-à-dire qu’on ne pourrait pas distinguer ce qui relève de l’efficacité ou non des produits testés et de du degré d’atteinte. Autrement dit, on ne pourrait pas distinguer la part revenant en propre à l’action du produit testé et ce qui reviendrait aux différents niveaux de gravité de la maladie. L’étude ne permettant de conclure ne servirait donc à rien. On préfère donc s’en remettre au hasard pour éviter, ce que l’on appelle, un « biais » et garantir que les 2 groupes de patients comparés aient des caractéristiques rigoureusement proches. Par exemple en termes de nombre de patients hommes et femmes, en termes de classe d’âge, en termes d’identité de maladie et de de similarité d’atteinte. On parle alors d’homogénéité des groupes toute chose étant égale par ailleurs, pour mieux les comparer,.

Ainsi pour des questions de méthodologie des essais, le tirage au sort peut être indispensable pour éviter de mauvaises interprétations des résultats et garantir que l’étude est irréprochable quant à la qualité des résultats obtenus et des conclusions que l’on peut en tirer.

Qu’est-ce qu’un placebo ? Pourquoi utilise-t-on des placebos dans les essais cliniques ?

Les essais cliniques peuvent faire aussi appel à un placebo, c’est-à-dire une substance assimilable par l’organisme et sans aucun effet notoire connu sur l’organisme ou au moins aucun effet sur la maladie étudiée.

On utilise un placebo dans un essai clinique afin de mesurer l’effet véritable et spécifique du candidat médicament indépendamment des actions du médecin, de sa croyance quant à l’efficacité ou non du candidat médicament, de son pouvoir de persuasion à l’égard du patient, de son attitude inconsciente à l’égard du patient, de la nature de la prise en charge dans le contexte général de l’étude.

L’ensemble de ces facteurs peuvent agir sur le patient et sa réaction aux substances données et aux soins prodigués. En effet indépendamment de l’action spécifique d’un candidat médicament, ses facteurs peuvent aussi potentiellement influer sur le patient qui se prête à l’étude et avoir une répercussion sur son état de santé.

Par exemple le simple fait de prendre une gélule remplie simplement d’un peu de sucre peut avoir une action bénéfique sur une petite migraine, pour peu que le patient pense qu’il prend une substance qui lui fait du bien. On parle alors d’effet placebo.

Dans un essai clinique, il est utile de comparer le candidat médicament à un placebo ou un médicament déjà existant. Vu de l’extérieur, le placebo aura la même apparence que le candidat médicament.

Afin de garantir une qualité optimale de l’essai en termes de capacité à en tirer des conclusions, on peut rendre plus complexe une étude en procédant à l’utilisation d’un placebo et en faisant appel en plus au tirage au sort pour choisir les bénéficiaires du candidat médicament et ceux du placebo.

Qu’est ce qu’un essai clinique en « aveugle » ?

Le tirage au sort permet d’obtenir des groupes homogènes et comparables comme nous l’avons vu. Dans ce cas-là, le patient ne sait pas s’il prend le placebo ou le candidat médicament (essai en « simple aveugle »).

La méthodologie de l’essai peut être encore renforcée par une approche « en double aveugle ». Cette fois, ni le médecin qui suit le patient dans le cadre de l’étude, ni le patient ne connaissent le traitement pris. C’est un tiers indépendant qui connaît le traitement pris par chacun des participants à l’étude et qui, si besoin, par exemple en cas d’effets secondaires peut « lever l’aveugle » et ainsi informer le médecin si cette survenue est associée ou non à la prise du candidat médicament.